6岁女孩Mei在实验性基因治疗后去世，这种由研究者发起、让罕见病患者自费参与实验性治疗的路径所引发的话题，被推上了舆论的风口浪尖。这个悲剧的背后，是全国约2000万罕见病患者无处求医的集体困境：国内仅207种罕见病被纳入官方目录，绝大多数病种无上市特效药，康复治疗耗资百万却收效甚微，实验性治疗成为许多患者家庭眼中唯一能彻底改写命运的救命稻草。对于不少罕见病患者及其家属而言，实验性治疗无异于一场生死赌局，但有时候又不得不赌——哪怕病不致命，也可能让人生不如死。6岁女孩的不幸逝世和新规的落地带来了相应的监管收紧，如何实现医学科研探索与安全合规的平衡，正在成为罕见病群体进行实验性治疗的一项新课题。
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